Medicijnen worden in klinisch onderzoek uitvoerig onderzocht op effectiviteit en veiligheid voordat ze op de markt worden toegelaten. Helaas ligt het bij medicijnen voor kinderen anders. Bij maar liefst 40-70% van de medicijnen die aan kinderen worden voorgeschreven, is de veiligheid en effectiviteit niet onderzocht. Artsen moeten afgaan op onderzoek wat gedaan is onder volwassenen en op praktijkervaring van collega’s.
Kinderen zijn geen ‘kleine volwassenen’. Medicijnen kunnen in een kinderlijf anders worden verwerkt. Je kunt dus niet de dosering voor een man van 80 kilogram gewoon door 10 delen om een jongen van 8 kilogram te behandelen. Ondanks dit al tientallen jaren bekend is, werd het pas in 2007 wettelijk verplicht om nieuwe medicatie ook te testen op kinderen.
Complexiteit
Klinisch onderzoek bij kinderen is ingewikkelder. Er zijn minder proefpersonen gezien het feit dat er minder (zieke) kinderen zijn dan volwassenen. Voor zeldzame aandoeningen geldt dat zelfs nog meer. Er zijn meer ziekenhuizen in verschillende landen nodig om te zorgen dat er voldoende kinderen meedoen aan het onderzoek voor betrouwbare conclusies. Dit vergt coördinatie en dus extra tijd en geld.
Daarom werd in 2017 Pedmed-NL in het leven geroepen; een Nederlands samenwerkingsverband tussen 16 ziekenhuizen en UMC’s. Ook VSOP, de patiëntenkoepel voor zeldzame en genetische aandoeningen, neemt hieraan deel.
Tessa van der Geest, coördinator van Pedmed-NL: “Wij proberen de kwaliteit van het onderzoek te verhogen en het onderzoekers makkelijker te maken. Zo helpen we bij het opstarten van een studie, testen we de haalbaarheid van onderzoeken en koppelen we de juiste partijen aan elkaar. Doordat we in een Europees verband – via Conect4Children- samenwerken met vergelijkbare netwerken, kunnen we makkelijk schakelen met centra in andere landen.”
Inspraak van patiënten (en hun ouders) helpt
Om voldoende deelnemers te werven, moeten deze wel bereid zijn om deel te nemen. Dat is waar patiëntenkoepel VSOP een rol speelt. Eric Vermeulen van de VSOP: “Wij zorgen dat patiënten al bij de onderzoeksopzet worden betrokken. Dat kan de bereidheid tot deelname verhogen. Neem bijvoorbeeld een onderzoek waarbij er op meerdere momenten onderzoek moet worden gedaan. Willen kinderen tussendoor naar huis of liever een paar dagen in het ziekenhuis blijven?”
Maar ook andere zaken spelen mee. Bijvoorbeeld bij een onderzoek naar een medicijn dat al aan kinderen met een spierziekte wordt gegeven. De onderzoekers wilde in dit onderzoek de controlegroep een placebo medicijn geven. Eric: “Ouders wilden daar niet aan meewerken, want dan zou hun kind mogelijk achteruitgaan. Een vergelijking tussen verschillende dosissen van het medicijn was voor de ouders wel acceptabel.”
Informatievoorziening aan ouders en onderzoekers
Tot slot is informatievoorziening aan kinderen en hun ouders heel belangrijk, weten Tessa en Eric beiden. Het is toch heel wat om je kind deel te laten nemen aan een onderzoek. Tessa verwijst onderzoekers graag naar de website www.kinderonderzoek.nl. Daar staat in de vorm van een stripverhaal uitgelegd wat klinisch onderzoek is en hoe het wordt ingezet. En er is een vragenlijst waar kinderen kunnen aangeven hoeveel last of pijn ze hebben ervaren van bepaalde ingrepen, zoals een scan of bloedafname. De uitslagen zijn soms verrassend en kunnen artsen helpen om te bepalen welke ingrepen ze wel of niet in hun onderzoek willen opnemen.
Of het ooit lukt om 100% van de kindermedicijnen bewezen veilig en effectief te krijgen, weet Tessa niet. “Maar we moeten er ons stinkende best voor blijven doen!”
Kinderdoseringen raadplegen
Het Kinderformularium beoordeelt alle beschikbare wetenschappelijke kennis over de toepassing van geneesmiddelen bij kinderen en vertaalt deze gegevens naar de dagelijkse praktijk. Wanneer er geen of slechts beperkte gegevens beschikbaar zijn, valt het Kinderformularium terug op de ervaring van beroepsgroepen. Zodoende hebben artsen en apothekers toegang tot de best mogelijke en up-to-date doseeradviezen voor kinderen. De database is in Nederland opgezet en wordt uitgerold naar andere landen. De database is te vinden op kinderformularium.nl
Wil je meer informatie over klinisch onderzoek bij kinderen? Ga dan naar www.pedmed.nl