De werking van DNA veranderen zonder aan het DNA zelf te hoeven knutselen. Dat is de belofte van RNA-interferentie (RNAi), een ontdekking waarvoor Craig Mello en Andrew Fire in 2006 de Nobelprijs voor Fysiologie of Geneeskunde kregen.
Alles wat cellen doen, wordt aangestuurd door DNA, ons erfelijk materiaal. Toen in het jaar 2000 de eerste kaart van het menselijk DNA werd gepubliceerd, waren de verwachtingen hoog. Nu zou het tijdperk van de genetische geneeskunde wel snel aanbreken! Dat bleek tegen te vallen.
Veranderen van DNA
Toch was het optimisme begrijpelijk. Veel processen in het lichaam worden geregeld door eiwitten, en die worden weer gemaakt op basis van de instructies in ons DNA. Maar het veranderen van DNA is zo makkelijk nog niet, al was het maar omdat een mens zo’n 37 biljoen cellen heeft.
Met RNA-interferentie (RNAi) is het knutselen aan DNA helemaal niet nodig. RNAi grijpt in op het mRNA, de loopjongen tussen het DNA en de rest van de cel. Als een cel een eiwit wil maken, zoekt het in het DNA daarvoor de instructies op. Die worden vervolgens op een kladbriefje geschreven: het mRNA. Als het mRNA onschadelijk wordt gemaakt voordat de eiwitfabrieken in de cel ermee aan de slag kunnen gaan, kun je de productie van ongewenste eiwitten voorkomen.
Schadelijke eiwitten
RNA-interferentie is van belang bij de bestrijding van ziektes waar schadelijke eiwitten de oorzaak zijn. Dit kan een grote impact hebben. Deze technologie kan de productie van schadelijke eiwitten remmen in een patiënt. Alnylam ontwikkelt geneesmiddelen op basis van RNAi, waarvan we denken dat ze het potentieel hebben om de levens van mensen met zeldzame ziekten te veranderen.