Cel- en gentherapie zorgen ervoor dat het lichaam zelf een ernstige ziekte geneest. Beide therapieën zijn in opkomst, maar zijn nog lang niet beschikbaar voor iedere patiënt. Annemiek Verkamman van HollandBIO vertelt er meer over.
Wat is het verschil tussen cel- en gentherapieën en de geneesmiddelen die we voorheen hadden?
“Het verschil is dat deze therapieën het lichaam aanzetten om de oorzaak van een (vaak ernstige) ziekte/aandoening zelf aan te pakken. Bij gentherapie wordt het DNA van het missende ‘stofje’ aan de cellen van een patiënt toegevoegd. Bij hemofilie kan binnenkort bijvoorbeeld het DNA van stollingsfactor toegevoegd worden zodat de patiënt dit zelf kan maken. Daardoor verdwijnen de klachten voor een groot deel en de patiënt heeft geen of veel minder medicatie nodig. Celtherapie wordt gebruikt bij bepaalde vormen van kanker. Er worden afweercellen uit het bloed gehaald, in een laboratorium geprepareerd en dan teruggebracht in de patiënt. De geprepareerde cellen ‘herkennen’ de tumor en ruimen deze zelf op.”
Waarom is de ontwikkeling en opkomst van deze behandelingen zo’n doorbraak?
“Beide behandelingen pakken de oorzaak aan, terwijl voorheen vaak alleen de symptomen bestreden werden. De therapieën zijn nu mogelijk omdat we steeds meer leren over de oorzaken van ziektes. Als iemand één stofje mist in het DNA, is dat vrij gemakkelijk terug te vinden. En als je weet wat er ontbreekt, kan dat aangevuld worden.”
Wat betekent dit voor de biofarmaceutische sector en andere stakeholders?
“Voor patiënten zijn deze therapieën vaak levensreddend, maar ze zijn ook heel duur. Daar staat tegenover dat gentherapie maar eenmaal uitgevoerd hoeft te worden en daarna zorgkosten bespaart doordat verdere medicatie niet nodig is. Wie eerst patiënt was en wellicht niet kon werken, is daarna weer gezond. Dat is ook kostenbesparing. Beide therapieën worden in een ziekenhuis uitgevoerd en er moet dus voldoende geschoold personeel zijn. We moeten er met zijn allen over nadenken hoe we dat goed regelen voor alle betrokkenen.”
De therapieën zijn nu mogelijk omdat we steeds meer leren over de oorzaken van ziektes
Tegen welke obstakels loopt het ontwikkelen, beoordelen en vergoeden van cel- en gentherapie in Nederland aan?
“Het is vooral de wetgeving, de uitvoerbaarheid en de vergoeding die het nu lastig maken. Gentherapie valt volgens de wet onder genetische modificatie en de vergunning voor een onderzoek duurt ontzettend lang. Er is natuurlijk een medische toets voor de veiligheid van de patiënt en er is een toets voor het effect op het milieu. Vooral dat laatste zorgt in Nederland voor veel vertraging omdat Nederland een veel zwaardere toets hanteert dan de landen om ons heen. Gemiste kans voor Nederland, want er is wereldwijd voldoende bekend over de therapie. Nu trekken bedrijven naar het buitenland, dat is economisch én qua kennis en ervaring te betreuren.”
Welke oplossingen ziet HollandBIO en/of de sector daarvoor?
“HollandBIO ruimt de obstakels op. We praten met alle partijen. En ja, het is een complexe materie, maar als je het goed uitlegt, luistert men wel. We gaan voor oplossingen waarbij gezondheidswinst, innovatie en betaalbaarheid hand in hand gaan. Ik heb bijvoorbeeld goede hoop dat de Minister van Infrastructuur en Waterstaat binnenkort akkoord gaat met het verlichten van de milieubeoordeling voor gen- en celtherapie.”