Een wereld met flink minder chronische aandoeningen en waar (erfelijke) ziekten steeds vaker kunnen worden genezen. Een utopie? Niet als we kijken naar de baanbrekende ontwikkelingen qua cel- en gentherapie (CGT).
Professor dr. Thierry VandenDriessche, u bent als hoogleraar aan de Vrije Universiteit Brussel gespecialiseerd in cel- en gentherapie. Welke resultaten zijn hiermee geboekt?
“De afgelopen veertig jaar heeft de wetenschappelijke gemeenschap flink gesleuteld aan de veiligheid en efficiëntie van cel- en gentherapie. En is er een vertaalslag gemaakt van zeer succesvolle dierenproeven naar klinische studies. Dat heeft tot tientallen goedgekeurde CGT-producten geleid. Fantastisch natuurlijk, maar we zijn er nog niet. Er moet nog veel onderzoek worden gedaan. Wel is er goede hoop dat cel- en gentherapie uitkomst kan bieden bij ziekten waar nu nog geen behandeling voor bestaat. Ook wordt momenteel onderzocht wat de CGT-mogelijkheden zijn bij niet-erfelijke chronische ziekten en bepaalde soorten kanker.”
Wat is het voordeel van cel- en gentherapie vergeleken met traditionele behandelingen?
“Chronisch zieke patiënten hebben doorgaans een langdurige en soms zelfs levenslange behandeling nodig. Reguliere medicatie heeft namelijk vaak een tijdelijk effect, waardoor behandelingen continu moeten worden herhaald. Het probleem wordt daarmee niet opgelost, er is niet per se genezing. Bij cel- en gentherapie kun je het DNA veranderen, vervangen, inactiveren of toevoegen. Zo pak je ziekten bij de bron aan en kun je er idealiter zelfs van genezen. En dat niet alleen. Als ik patiënten na een CGT-behandeling spreek, valt me vaak op dat hun levenskwaliteit doorgaans aanzienlijk is verbeterd. En in sommige gevallen zelfs het verschil maakt tussen leven en dood. Ik denk dan ook dat cel- en gentherapie veel chronisch zieke patiënten hoop geeft, het echt een houvast voor hen kan zijn.”
Succesvolle cel- en gentherapie voor zeldzame ziekten heeft vaak ook een impact op andere aandoeningen
Wat is nodig om deze middelen en behandelingen zo snel mogelijk bij patiënten te krijgen?
“Het goede nieuws is dat er niet in een vacuüm wordt gewerkt. Het behalen van succesvolle cel- en gentherapie op het vlak van bijvoorbeeld zeldzame ziekten heeft dikwijls een impact op andere (chronische) ziekten. Er ontstaat dan een kruisbestuiving. Goede coördinatie is daarbij essentieel, evenals samenwerking met verschillende partijen over landgrenzen heen. Want door onze krachten te bundelen staan we sterker én leren we van elkaar. Ook partnerschappen met de farmaceutische industrie zijn belangrijk. Zo kunnen dure klinische studies worden gefinancierd.”
Hoe ziet u de toekomst van de zorg in combinatie met cel- en gentherapie?
“Met de huidige CGT-producten zijn er veel successen geboekt. Maar het is geen ‘magic bullet’; niet altijd zijn er even goede resultaten. En net zoals bij traditionele behandelingen zijn er soms neveneffecten. De veiligheid en doeltreffendheid van deze behandelingen zijn en blijven een aandachtspunt. Maar ook op dat vlak is er vooruitgang merkbaar. Ik ben dan ook vrij optimistisch voor de komende jaren!”
Professor dr. Thierry VandenDriessche
Hoogleraar Vrije Universiteit Brussel
COR-CGTP-BE-0003-1