De medische wetenschap heeft hoge verwachtingen van gentherapie, celtherapie en gene editing. Maar wat houdt dit nu precies in? En wat is het verschil tussen de drie?
Gentherapie: medische behandeling waarbij genetisch materiaal wordt ingebracht in lichaamscellen van een patiënt.
Het doel is om symptomen (ziekteverschijnselen) te verlichten of de ziekte volledig te genezen. Dit kan gaan om erfelijke- of verworven ziekten. Het ingebrachte genetische materiaal kan ervoor zorgen dat een eiwit dat in een zieke cel niet of onvoldoende aanwezig is wordt aangevuld, een afwijkend eiwit wordt vervangen door een functioneel (werkend) exemplaar, de productie van een bepaald ‘ziekmakend’ eiwit wordt geblokkeerd of juist de
productie van een ‘ziekte-bestrijdend’ eiwit wordt geactiveerd. Zo kan een ziekte worden verminderd of misschien zelfs worden genezen.
Met gentherapie hoopt men op een doorbraak om zeldzame of chronische ziekten te behandelen
Celtherapie: medische behandeling met levende lichaamscellen
Wanneer cellen beschadigd raken, kan dit tot ziekten leiden. Zo is celbeschadiging een bekende oorzaak van onder andere Parkinson, hartfalen en verschillende oogziekten. Lange tijd bleef de behandeling van deze aandoeningen beperkt tot de bestrijding van de verschijnselen van een ziekte. Bij celtherapie worden cellen ingebracht in een patiënt met als doel om een ziekte volledig te genezen. Nieuwe, levende lichaamscellen vervangen de beschadigde cellen of cellen die waren afgestorven. Deze cellen zijn afkomstig van de patiënt zelf of komen van een donor.
Gene editing: doelgericht aanpassen van genetisch materiaal
Sommige ziekten zijn een gevolg van een ongewenste, spontane verandering van een gen. Met gene editing kan de ongewenste werking van bepaalde stukjes DNA verbeterd worden. Er wordt onderzoek gedaan naar gene editing-therapieën die kanker, bloedziekten, infectieziekten en zeldzame erfelijke genetische ziekten kunnen bestrijden. Een voorbeeld hiervan is CRISPR waarmee specifieke delen van de genetische code kunnen worden toegevoegd, verwijderd of aangepast. Het wordt in klinische onderzoeken onderzocht als therapie voor diabetes, sikkelcelziekte en vele andere ziekten. Gene editing kan onder andere ook dienen ter verbetering van celtherapieën en is zonder meer een revolutie voor de gezondheidszorg!
Meer informatie
Meer weten over Cel- en Gentherapie? Lees hier meer over de algemene ontwikkelingen en specifieke informatie over Gentherapie, Celtherapie en Gene editing.
COR-CGTP-BE-0001-1