Cel- en gentherapie (CGT) kan onze geneeskunde drastisch veranderen. Het ei van Columbus voor zeldzame ziekten? Hoogleraar Enrico Mastrobattista en kinderarts metabole ziekten dr. Sabine Fuchs vertellen.
Dr. Sabine Fuchs, u bent kinderarts metabole ziekten en onderzoekt de mogelijkheden van cel- en gentherapie. Wat maakt dit anders dan traditionele behandelingen?
“Metabole ziekten zijn een groep stofwisselingsziekten, waarbij een enzym in de stofwisseling niet goed werkt. Voor deze aandoening – evenals vele andere zeldzame ziekten – waren er tot nu toe vooral intensieve, symptomatische behandelingen. Het is voor het eerst dat er nu perspectief is op genezing. Met cel- en gentherapie wordt namelijk de oorzaak van de ziekte letterlijk in de kern aangepakt. Het DNA-foutje wordt gerepareerd of het aangedane gen of de zieke cel wordt vervangen.”
Prof. Enrico Mastrobattista, u bent als hoogleraar Farmaceutische Biotechnologie nauw betrokken bij het onderzoek naar cel- en gentherapie. Wat zijn de voordelen hiervan voor patiënten?
“De huidige behandelingen zijn vaak symptoombestrijding. En ook nog eens chronisch; een patiënt moet levenslang worden behandeld. Dat is een zware belasting en zorgt voor een lagere kwaliteit van leven. Met CGT zou dat voor een aantal zeldzame ziekten een stuk beter kunnen worden. Daarbij kunnen ziekenhuisopnames worden voorkomen. Idealiter is een patiënt met één behandeling klaar en genezen. Zover zijn we alleen nog niet altijd en maakt dat meer onderzoek essentieel is.”
Is cel- en gentherapie dé oplossing voor zeldzame ziekten?
“CGT heeft zich de laatste jaren enorm ontwikkeld. Zo zijn nu veel nieuwe producten beschikbaar die veilig en effectief zijn voor patiëntgebruik. Maar let wel, het zijn nog altijd experimentele behandelingen. Daarbij kunnen we de mogelijke bijwerkingen op lange termijn vaak niet voorspellen. Toch denk ik dat deze behandelingen het ei van Columbus kan zijn. Het principe van cel- en gentherapie is namelijk breed inzetbaar en dus ook geschikt voor vele andere zeldzame ziekten. Dat is zeer hoopvol!”
Zijn er aandachtspunten om deze therapie bij patiënten te krijgen?
“Aan cel- en gentherapie hangt nu nog een zeer stevig prijskaartje. Als deze kosten niet dalen, kan het gebeuren dat straks een adequate behandeling voor een zeldzame ziekte beschikbaar is, maar niet kan worden gegeven. Daarom is het ook zo belangrijk dat we nu al met alle betrokken partijen nadenken hoe we deze therapieën zo efficiënt én zo
betaalbaar mogelijk kunnen ontwikkelen.”
Dr. Sabine Fuchs, hoe kijkt u naar de toekomst?
“Zonder meer positief. De ontwikkelingen gaan razendsnel. Bovendien heeft iedere doorbraak weer invloed op alle andere velden en ziekten. De tijd is aangebroken dat we ons niet meer moeten richten op iedere individuele zeldzame ziekte. Maar juist kijken wat er overkoepelend is aan deze grote groep van verschillende aandoeningen. Daarbij blijft het zaak dat we de CGT-technieken op een verantwoordelijke, veilige manier inzetten. Ook specifiek voor metabole ziekten ben ik hoopvol. Deze groep patiënten trekt nu nog vaak aan het kortste eind, omdat ze in de minderheid zijn en daardoor minder aantrekkelijk voor medicijnontwikkeling. Met deze nieuwe behandelingen hebben zij nu een reële kans op genezing. Dat is natuurlijk fantastisch!”
Prof. Enrico Mastrobattista
Hoogleraar Farmaceutische Biotechnologie
Dr. Sabine Fuchs
Kinderarts metabole ziektes
COR-CGTP-BE-0002-1